为什么电视里得白血病的最后都是死？

健康生活

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猫三爷 发表于：2022-01-07 09:07:19

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被误解的白血病

要说中国老百姓最熟悉的癌症类型，恐怕要数“白血病”了。而且在很多人心中，都认为白血病是绝症，得了就死定了。

为什么有这个印象呢？主要是因为电视剧看多了，尤其是日剧和韩剧！据统计，中日韩三国有几百部影视作品里的男女主角都死于白血病！长期洗脑让大家坚定地认为，白血病是治不好的。

70-80年代火爆的日本电视剧《血疑》中，女主就得了白血病，俗称“血癌“。那时候白血病确实非常难治，生存率很低。编剧需要主角得一个和辐射相关的重病，而且“血癌“这个名字老百姓特别容易理解，于是就拿来用了。

但30多年过去了，情况早就变了，编剧和老百姓的观念都必须得更新一下。事实上，白血病整体已经是生存率最高的癌症类型之一。

其中一些亚型，比如儿童中的急淋白血病（英文缩写ALL），和成人里的慢粒白血病（也叫慢性髓细胞白血病，英文缩写CML），现在的五年生存率都高达90%以上！白血病早就不是绝症了！

有趣的是，这俩白血病生存率高，原因是截然不同的：儿童急淋白血病主要是靠化疗和干细胞移植的进步；而慢粒白血病则是靠不断推陈出新的一代、二代、三代靶向药物。

慢粒白血病可以分为慢性期、加速期和急变期。一旦进入急变期，病情迅速恶化，治疗就会非常困难。因此，尽量延长疾病在慢性期和加速期的停留时间，对控制疾病进展，提高患者生存期非常重要。

慢粒白血病90%以上都是因为BCR-ABL融合基因突变导致的，出现这个突变，就会让一些血细胞恶化，失控生长。针对这个突变，科学家用了数十年时间，终于开发出了靶向药伊马替尼。它能有效抑制突变基因的活性，是历史上第一个真正意义上针对肿瘤突变基因开发的靶向新药。

著名的电影《我不是药神》里，他们去印度买的药，就是伊马替尼。

2001年，伊马替尼的横空出世，让慢粒白血病的5年生存率从30%一跃到了90%，彻底改变了这群患者的命运。20年以后的今天，最早服用这个药物的患者中，多数依然还活着，而且很多都在正常工作，结婚生子。

曾经致命的一种白血病，成了慢性病。

二代和三代药出现

科学没有止步于此，因为还有病人需要帮助。

和别的靶向药一样，伊马替尼也会面临耐药的问题。虽然多数慢粒白血病的患者使用伊马替尼后能长期生存，但还是有不少人没有那么幸运，最主要的原因就是耐药导致的疾病进展。

研究发现，很多耐药是因为肿瘤细胞的BCR-ABL基因又发生了新的突变，导致伊马替尼无法再起效，其中常见的类型包括T315I突变、E255K突变等。

怎么办呢？开发新一代靶向药！

在伊马替尼出现之后几年，二代靶向药就开始逐步问世，比如尼洛替尼、达沙替尼、伯舒替尼等。随着二代药物上市，一部分使用伊马替尼耐药的患者又能重新获益，甚至长期生存。

但二代药物也解决不了所有的问题，最让人头痛的就是T315I这个突变。研究发现，携带这个突变的癌细胞对所有的一代和二代药物都耐药。

又怎么办呢？继续开发三代靶向药！主要目标就是攻克难搞的T315I突变。

虽然几年前已经有三代靶向药在海外上市，但中国没有。所以长期以来，携带T315I突变的中国患者一直面临着无药可医的局面。直到去年11月，国产原研的三代靶向药奥雷巴替尼在中国获批上市，才填补了这个空白。

奥雷巴替尼是个“Born in China, made in China”的抗癌新药。它最早的化合物来自国内的研发团队，后来由中国的亚盛医药开发。我看到最近的一个采访，奥雷巴替尼的研发从2008年立项、2013年开始临床前试验、2016年进入临床试验，再到2021年上市，整整经过了13年。抗癌新药研发难度可见一斑。

在最近结束的2021美国血液学会年会上，奥雷巴替尼的最新数据被公布。

抗癌药物最重要的指标之一是看生存期，奥雷巴替尼用于慢性期患者的时候，24个月的无进展生存率达到91.9%，总生存率为95%。在用于更危险的加速期患者时，24个月的无进展生存率为61.8%，总生存率为69.1%。

对慢粒白血病药物，还有几个特殊的指标很重要，比如完全血液学反应率（CHR），完全细胞遗传学反应率（CCyR）等，具体解释比较复杂，但大家只需要知道，这些指标都是描述一个药物杀灭和控制白血病细胞的效果，数字越高，效果越好。

奥雷巴替尼用于慢性期患者的时候，中位持续治疗25.8个月，可评估的患者中完全血液学反应率（CHR）达到100%，主要细胞遗传学反应率（MCyR）为81%；用于加速期患者时，中位持续治疗时间19.7个月，主要血液学反应率（MaHR）为74%。

简单的说，无论是面对慢性期还是加速期的患者，奥雷巴替尼都展现了不错的效果。和国外的同类药品比起来，安全性看起来还有一些优势。随着这个药的获批，中国患者朝着把慢粒白血病变成慢性病的目标，又更进了一步。