12月22日，默克宣布，其负责商业化的创新药物盐酸匹米替尼胶囊（商品名：贝捷迈）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。该药用于治疗手术切除可能导致功能受限或严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。作为国内首个也是目前唯一获批用于该适应症的一类创新靶向药，贝捷迈的上市填补了临床治疗空白。
腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，常导致关节肿胀、疼痛、僵硬及活动功能严重受限，传统治疗以手术为主，但存在复发率高、部分患者无法手术等难题。
此次获批基于全球Ⅲ期MANEUVER研究的积极数据。结果显示，贝捷迈作为一款高效、高选择性的集落刺激因子-1受体（CSF-1R）口服抑制剂，在主要疗效终点上展现出显著优势。第25周时，经独立评估确认的客观缓解率（ORR）达54.0%，显著优于安慰组的3.2%。药物同时显著改善患者关节活动度、身体功能，并减轻疼痛与僵硬。在2025年ASCO及ESMO大会上更新的长期随访数据进一步显示，持续用药患者的ORR可提升至76.2%。
北京积水潭医院牛晓辉教授指出：“贝捷迈的获批为中国TGCT患者提供了首个疗效确切的系统性治疗选择，尤其为复发或难以手术的患者带来了突破性希望。”
在MANEUVER研究中，贝捷迈展现出良好的耐受性，未观察到胆汁淤积性肝毒性或毛发及皮肤色素减退的迹象。在该试验的随机、双盲治疗阶段，贝捷迈治疗组中，因治疗期间出现的不良事件导致停药的情况见于1例（1.6%）患者，因不良事件导致减量的比例为7.9%。
默克医药健康首席执行官丹卓航表示，此次获批是公司在罕见肿瘤领域的重要里程碑，公司将加速推进该药在中国的可及性，并继续拓展其全球市场布局。
蔻德罕见病中心创始人黄如方强调，该药不仅能控制肿瘤，更有望帮助患者恢复日常活动能力，提升生活质量。
南方+记者 严慧芳
【作者】 严慧芳
【来源】 南方报业传媒集团南方+客户端
